Em São Paulo, SUS realiza terceira infusão de zolgensma em bebê com AME

O Sistema Único de Saúde (SUS) deu mais um passo histórico na terça-feira (20), ao realizar, no Hospital da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp), a terceira infusão de zolgensma, medicamento de altíssimo custo indicado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). O paciente é um bebê com menos de 6 meses de idade, nascido na capital paulista.

Foto: Ministério da Saúde

Zolgensma

Esta é a primeira aplicação do medicamento no estado de São Paulo por meio do SUS, e a terceira em todo o país. As duas primeiras infusões ocorreram no último dia 14, simultaneamente no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília, e no Hospital Maria Lucinda, em Recife.

Com a criança atendida agora no Hospital da Unicamp, já somamos três pacientes que receberam a terapia gênica por meio do acordo de compartilhamento de risco. Isso mostra que estamos avançando de forma bem-sucedida e segura na implementação desse tratamento para a AME no Sistema Único de Saúde”, explicou o coordenador-geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde, Natan Monsores de Sá

O zolgensma é a primeira terapia gênica disponibilizada na rede pública de saúde no Brasil. Essa técnica inovadora trata doenças genéticas diretamente no DNA, por meio da introdução de genes saudáveis, chamados de terapêuticos, para substituir, corrigir ou complementar genes defeituosos ou inativos que causam problemas de saúde.

A aplicação é feita em dose única, por infusão intravenosa realizada por um profissional de saúde treinado. Após o procedimento, o paciente permanece em observação por algumas horas e, depois, passa a ser acompanhado pelo serviço de referência por até cinco anos, conforme as diretrizes clínicas.

Tratamento inovador

O neuropediatra do Hospital da Universidade Estadual de Campinas, Marcondes França Júnior, responsável pelo procedimento realizado na última terça-feira, falou da importância desse tratamento no âmbito do SUS.

Para quem, assim como eu, conhece as doenças neuromusculares há muitos anos sabe o quanto esse momento é simbólico. Já vimos crianças morando em hospitais porque não havia tratamento, entubadas, traqueostomizadas, sem nenhuma perspectiva. Hoje, poder oferecer um tratamento inovador, uma correção genética dentro de um hospital de clínica, para pacientes do SUS, é algo que até pouco tempo atrás parecia impensável”, disse o médico

E completou: “Todo o time está extremamente engajado — neurologia, farmácia, pediatria — todos se mobilizaram para fazer essa infusão acontecer. Esse caso, sem dúvida, será emblemático para nós, e estamos muito esperançosos com os resultados”.

A incorporação do zolgensma ao SUS foi possível graças a um Acordo de Compartilhamento de Risco firmado entre o Ministério da Saúde e a fabricante do medicamento. Pelo modelo inédito no Brasil, o pagamento do medicamento — que custa cerca de R$ 7 milhões por dose — está condicionado ao resultado do tratamento no paciente. A negociação também garantiu ao Brasil o menor preço de lista do mundo.

A medicação é destinada exclusivamente a crianças com AME tipo 1 com até 6 meses de idade e que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Até o momento, 15 solicitações já foram protocoladas no SUS para realizar o tratamento.

Evolução 

Com a aplicação, essas crianças têm a possibilidade de alcançar marcos motores importantes, como sustentar o tronco, sentar-se sem apoio, engolir e mastigar — habilidades severamente comprometidas pela progressão da doença. Sem tratamento, a AME tipo 1 pode levar à morte antes dos 2 anos de idade.

Além do zolgensma, o SUS também oferece outras opções terapêuticas para AME, como o nusinersena e o risdiplam, de uso contínuo. No entanto, pacientes que recebem o zolgensma não precisam de outras terapias para a doença.

Para ter acesso ao medicamento, famílias devem buscar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS.

O Hospital da Unicamp está entre os 22 centros já habilitados a realizar a infusão da terapia gênica em todo o país. Outras nove unidades estão em fase de capacitação.